医疗进展:新的试验平台可帮助分析帕金森氏病的潜在疗法

2020-05-07 10:49:26

 

尽管进行了30年的研究,但尚未发现一种能够成功延迟或阻止帕金森氏病(PD)进展的单一疗法。在《帕金森氏病杂志》上,科学家报告了使用多臂,多阶段试验平台来评估其他潜在疗法的可能性,并借鉴了其他疾病的经验教训。

 

已经确定了许多潜在的疾病缓解疗法,适合在PD中进行临床评估。每种可能的PD治疗方法都必须经过三个临床试验阶段,以测试其安全性,是否显示出改善PD的迹象以及对PD患者是否有任何有意义的益处。

 

进行临床试验是一项庞大的后勤,昂贵且耗时的工作。对于单一的新疗法,此过程可能花费十年的大部分时间。当前,PD的II期和III期临床试验是相互隔离的,这是一个漫长,昂贵且效率低下的过程。

 

在这篇综述中,科学家介绍了多臂、多阶段(MAMS)PD试验平台的概念。MAMS试验可并行(多臂)测试多种潜在疗法,并无缝过渡到各个阶段,即从II期安全性和有效性研究过渡到III期试验。

 

早期分析可以替代不成功的疗法。在临时检查站,无效的臂可以放下并用新的治疗臂代替,从而可以对干预措施进行持续评估。

 

MAMS试验平台已经针对前列腺癌,肾癌和口咽癌而存在,并且目前正在英国内部开发用于其他神经生成性疾病,例如进行性多发性硬化症(PMS)和运动神经元疾病(MND)。

 

由于针对PD的MAMS试验将评估许多潜在的治疗方法,因此开发出广泛认可的核心方案以研究对患者有意义的结果和目标至关重要。Carroll博士及其同事描述了药物选择,试验设计,分层和结局指标,要测试的PD的类型和阶段以及如何最好地衡量PD的挑战。

 

研究人员探讨了在针对包括STAMPEDE试验在内的其他疾病而开展的有希望的MAMS试验中如何应对这些挑战,运动神经元疾病系统多臂自适应随机试验(MND SMART)。

 

相关负责人强调,要最大化运行多年的MAMS平台试验的潜力并审问许多研究问题,至关重要的是要有一条能够持续不断地识别和评估合适候选药物的管道。此外,必须选择对过渡期以及整个试验过程中疾病进展的变化足够敏感的结果指标。

 

帕金森氏病是一种缓慢进行性疾病,会影响运动,肌肉控制和平衡。它是第二种最常见的与年龄相关的神经退行性疾病,到65岁时会影响约3%的人口,超过5%的人超过85岁。

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