醫療進展:新的試驗平臺可幫助分析帕金森氏病的潛在療法

2020-05-07 10:47:18

 

儘管進行了30年的研究,但尚未發現一種能夠成功延遲或阻止帕金森氏病(PD)進展的單一療法。在《帕金森氏病雜誌》上,科學家報告了使用多臂,多階段試驗平臺來評估其他潛在療法的可能性,並借鑒了其他疾病的經驗教訓。

 

已經確定了許多潛在的疾病緩解療法,適合在PD中進行臨床評估。每種可能的PD治療方法都必須經過三個臨床試驗階段,以測試其安全性,是否顯示出改善PD的跡象以及對PD患者是否有任何有意義的益處。

 

進行臨床試驗是一項龐大的後勤,昂貴且耗時的工作。對於單一的新療法,此過程可能花費十年的大部分時間。當前,PD的II期和III期臨床試驗是相互隔離的,這是一個漫長,昂貴且效率低下的過程。

 

在這篇綜述中,科學家介紹了多臂、多階段(MAMS)PD試驗平臺的概念。MAMS試驗可並行(多臂)測試多種潛在療法,並無縫過渡到各個階段,即從II期安全性和有效性研究過渡到III期試驗。

 

早期分析可以替代不成功的療法。在臨時檢查站,無效的臂可以放下並用新的治療臂代替,從而可以對干預措施進行持續評估。

 

MAMS試驗平臺已經針對前列腺癌,腎癌和口咽癌而存在,並且目前正在英國內部開發用於其他神經生成性疾病,例如進行性多發性硬化症(PMS)和運動神經元疾病(MND)。

 

由於針對PD的MAMS試驗將評估許多潛在的治療方法,因此開發出廣泛認可的核心方案以研究對患者有意義的結果和目標至關重要。Carroll博士及其同事描述了藥物選擇,試驗設計,分層和結局指標,要測試的PD的類型和階段以及如何最好地衡量PD的挑戰。

 

研究人員探討了在針對包括STAMPEDE試驗在內的其他疾病而開展的有希望的MAMS試驗中如何應對這些挑戰,運動神經元疾病系統多臂自適應隨機試驗(MND SMART)。

 

相關負責人強調,要最大化運行多年的MAMS平臺試驗的潛力並審問許多研究問題,至關重要的是要有一條能夠持續不斷地識別和評估合適候選藥物的管道。此外,必須選擇對過渡期以及整個試驗過程中疾病進展的變化足夠敏感的結果指標。

 

帕金森氏病是一種緩慢進行性疾病,會影響運動,肌肉控制和平衡。它是第二種最常見的與年齡相關的神經退行性疾病,到65歲時會影響約3%的人口,超過5%的人超過85歲。

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